{药品信息}Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准

2016年4月1日，jazz pharma的罕见疾病管道最近获得了许多好消息，其药物defitelio(去纤肽钠)已获美国fda批准用于成人和儿童治疗造血干细胞移植引起的肝静脉闭塞(vod)。这是美国第一个批准用于治疗严重肝静脉阻塞(vod)的药物。

肝静脉阻塞是一种罕见但致命的疾病，通常见于接受大剂量化疗和造血干细胞移植的血癌患者。肝静脉闭塞(vod)的症状是肝血管闭塞，导致肝脏血液交换减少和肿胀，可能导致肝损伤，并可能影响肾和肺的功能。这种并发症发生在2%接受造血干细胞移植的人中，其中80%是致命的。

根据美国卫生资源和服务管理局2013年发布的数据，美国每年将进行18000例骨髓或脐带血移植。

一项涉及528名患者的临床试验表明，经HSCT治疗100天后，肝静脉阻塞患者的存活率为38-45%，而仅接受支持性护理的患者的存活率仅为21-31%。

据悉，jazz今年还将进行defitelio预防肝静脉闭塞的临床试验，这将为defitelio的销售提供新的增长点。同时，jazz表示将在一周内将该药物推向美国市场。

2014年，defitelio在欧洲被批准用于肝静脉闭塞，每年每位患者花费33，000英镑(约47，000美元)，相当于重症监护室的费用。

去年，该药物在欧洲的销售额为7100万美元，略低于2014年。Defitelio在2013年以10亿美元收购意大利制药公司gentium时被jazz收购。

Jazz表示，defitelio在美国的销量增加需要时间，这与肝静脉阻塞诊断不足有关。预计今年在美国的销售额将达到1.25亿美元。此外，jazz将开展医学教育项目，解决肝静脉闭塞诊断不足的问题。

Jazz Pharmaceuticals总部位于爱尔兰，目前在美国、加拿大和许多欧洲国家设有分公司，销售渠道合作伙伴遍布全球80多个国家。公司致力于特殊生物制药的研发和销售，主要产品集中在睡眠、血液学/肿瘤学、疼痛和精神病学领域。