{药品信息}证实药物MYK461可阻止和逆转肥厚性心肌病

本文证实，myk-461作为该公司的主要候选药物，可以预防和逆转多种肥厚型心肌病(hcm)模型基因突变小鼠的疾病发展。本研究结果是myokardia公司、哈佛医学院、科罗拉多大学和斯坦福大学合作的结果。这些数据进一步提供了实验室和临床证据，证明myk-461有潜力作为一种重要的新方法来治疗肝细胞癌。

myokardia首席医疗官jonathan fox博士说:“这些数据令人鼓舞，因为它们表明myk-461可以在生物化学、细胞和整体动物水平上有效降低hcm基因突变的后果。将这些发现从老鼠身上转移到人类身上可能有很大的潜力来改善这种毁灭性疾病患者的生活。”

为了研究肌节基因突变在人绒毛膜促性腺激素产生中的作用，myokardia公司使用了以前培养的人绒毛膜促性腺激素模型小鼠，这些小鼠显示了人绒毛膜促性腺激素的关键形态和功能特征。为了量化左心室肥厚的程度，即HCM的主要特征，研究人员无创测量了左心室壁厚(LVWT)。

Myokardia的研究人员和他们的合作伙伴已经证实，早期和长期使用myk-461可以防止这种疾病的发展。与在未处理的突变小鼠中观察到的lvwt增加相比，在用myk-461处理的突变小鼠中没有观察到lvwt增加。这项研究还证实，一旦服用myk-461，它可以促进这种疾病的部分逆转，这可以通过在患有心肌肥大的HCC模型小鼠中测量的lvwt的降低来证明。此外，这项研究还发现myk-461可以预防左心室纤维化。左心室纤维化是肥厚型心肌病的一个重要组织病理学特征，也与其他潜在危险的心脏病有关。

myokardia公司的首席执行官Tassos gianakakos说:“这些发现鼓励了我们，它们支持了我们的治疗假设:降低心肌收缩力可以预防或逆转结构和功能异常，这些异常会导致困扰肥厚型心肌病患者的症状。我们认为myk-461是临床开发中第一种达到这些效果的药物。这种方法可能是治疗遗传性心肌病的一个更普遍的例子，这可能使我们更接近我们的最终目标，即改善患有这种使人衰弱的疾病的患者及其家人的生活。”

myokardia目前正在对Myk-461进行一期临床试验评估。该临床试验旨在评估myk-461的安全性和耐受性，并有望提供其药代动力学和药效学数据。