{药品信息}超重磅！艾伯维/罗氏突破性白血病新药 Venclexta获FDA批准

2016年4月12日-艾博维与罗氏联合研发的突破性抗癌药venclexta(venetoclax)近日在美国监管中获得重大消息！美国食品和药物管理局(fda)已批准对携带17p缺失突变(del 17p)且之前至少接受过一次治疗的慢性淋巴细胞白血病(cll)患者进行静脉注射单一疗法。Venclexta为口服药物，每日一次，适用于经fda批准的诊断试剂盒vysis cll fish探针试剂盒(雅培生产)确认的17p缺失突变的cll患者。

Venclexta是fda批准的第一种B细胞淋巴瘤因子-2(bcl-2)抑制剂。在此之前，fda授予其突破性药物鉴定、优先审查资格和加速批准资格。值得一提的是，到目前为止，venclexta已经获得FDA的三项突破性药品资格。Bcl-2蛋白支持癌细胞的生长，并在许多cll患者中过度表达，这代表了血癌治疗的新靶点。Venclexta有助于恢复白血病细胞自我破坏的自然过程，是预后不良、治疗选择有限的cll患者的一种新的治疗方法。

根据国家癌症研究所(nci)的数据，慢性淋巴细胞白血病(cll)是成人中最常见的白血病类型，每年有15，000例新诊断病例。Del 17p是一种染色体缺失突变，与癌症的恶化和耐药有关。del 17p指的是17号染色体的一部分丢失，具有这种突变的患者被认为预后最差。据估计，17p缺失突变发生在约10%的新诊断(未治疗)cll患者和约20%的复发cll患者中，使疾病难以治疗，患者平均寿命通常不到3年。

Venclexta是根据二期临床研究(m13-982)的阳性数据批准的。本研究是一项开放标记、单组、多中心二期研究，研究对象为携带17p缺失突变(del 17p)的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病(cll)患者。数据显示，静脉注射曲安奈德单药治疗降低了具有临床意义的患者的癌细胞数量，总缓解率(orr)高达79.4%，达到了研究的主要终点。此外，7.5%的患者在骨髓完全恢复或未完全恢复(无正常血细胞的完全缓解)的情况下获得完全缓解(cr/cri)。在这项研究中，45名患者被评估为mrd，其中18名mrd阴性，这意味着在血液中没有检测到癌细胞。18名患者中有10名还接受了骨髓评估，其中6名mrd阴性。

在一年的研究中，84.7%的缓解和94.4%的mrd阴性缓解得以维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。在这项研究中，没有观察到与静脉注射相关的意外安全信号。最常见的3/4级不良事件包括白细胞计数低(40%)、红细胞计数低(18%)和血细胞计数低(15%)。20%的患者发生3级以上感染，5例实验室肿瘤溶解综合征无临床后果。

威尼托克拉的成功对艾伯特维尔尤其重要。去年3月，该公司成功以210亿美元的价格与强生公司的pharmacyclics公司结婚，并在美国市场成功获得了imbruvica的销售权，imbruvica是一种突破性的抗癌药物，拥有无限的资金，是其自身肿瘤学管道的完美补充。截至目前，imbruvica在美国已获得4项适应症，预计2015年将为Albertville带来10亿美元的收入。这种药物还将在快速增长的肿瘤治疗市场上建立艾伯特维尔的强大存在。业内人士预计，imbruvica的年销售额峰值将超过50亿美元。Albertville认为，威尼托克拉联合imbruvica将为血癌的临床治疗创造一流的联合疗法。

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蟾酥是B细胞淋巴瘤因子-2(bcl-2)的口服抑制剂。bcl-2在细胞凋亡中起重要作用，可阻止某些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并在某些类型的癌症中过度表达，这与耐药性的形成有关。Venetoclax旨在选择性抑制bcl-2的功能，恢复细胞的通讯系统，使癌细胞自毁，从而达到治疗肿瘤的目的。

目前，罗氏正与Albertville合作开展一项大规模临床项目，研究针对各种类型血癌(包括cll、nhl、弥漫性大B细胞淋巴瘤(dlbcl)、急性髓系白血病(aml)和多发性骨髓瘤(mm))的静脉注射克拉霉素单药治疗和联合治疗。