{药品信息}Baxalta公司A型血友病新药Adynovate获日本批准

2016年4月5日-美国生物制药公司baxalta近日宣布，治疗A型血液病新药adynovate已获日本厚生劳动省(mhlw)批准，用于治疗12岁及以上血友病A患者。

Adynovate是一种重组凝血因子ⅷ(rfviii)，半衰期延长，是根据百特公司上市产品advate开发的，该产品是为治疗A型血液疾病而开发的。Advate是百特的主导产品，上市10多年，是全球处方量最大的fviii产品。

Adynovate是advate的长效版本，采用新的聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期，将为血友病A患者提供重要的新治疗选择..在美国，adynovate于2015年11月获得美国食品和药物管理局批准，用于青少年(12岁以上)和甲型血友病成人患者的预防性治疗(减少出血频率)、按需治疗和出血控制..

与未修饰的抗血友病因子相比，adynovate在血液中的持续时间更长，服药时间间隔更长，这将为治疗甲型血友病和减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，该药也是fda批准的第10个重组因子viii。

Adynovate是基于一项前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机的三期研究而获得批准的，该研究是在以前治疗过的血友病A人群中进行的。与按需治疗组相比，每周两次预防性治疗组的中位年出血率(abr)下降了95%(1.9 vs 41.5)。在这项研究中，预防治疗组中近40%(n=120)的患者出现了零出血。没有一个患者产生针对adynovate的抑制剂。最常见的不良反应包括头痛和恶心。共有11名日本患者参与了这项重要的临床研究，相关数据证实了adynovate常规预防性治疗和按需治疗的有效性和安全性。

血友病A是由X染色体连接的凝血因子viii的数量和分子结构异常引起的隐性出血性疾病，多见于男性。它通常是由于体内缺乏第八因子引起的，可导致关节点反复出血，导致严重的关节损伤。