{药品信息}降脂药PCSK9抑制剂Repatha治疗他汀不耐受高胆固醇血症获成功

gauss-3的第三期临床研究分为三个部分，在因肌肉相关副作用(mrse)而不能耐受他汀类药物的高胆固醇血症患者中进行，并评估repatha的安全性、耐受性和疗效。在研究的主动药物控制部分，评估了与治疗24周后的基线相比，repatha引起的低密度脂蛋白胆固醇(ldl-c)与依泽替米贝的百分比变化。

数据显示，研究达到了共同的主要终点:在治疗的第22周和第24周，ldl-c的平均百分比从基线开始下降，在治疗的第24周，ldl-c的百分比从基线开始下降。repatha治疗组ldl-c的平均百分比降低与12周ii期gauss-1和iii期gauss-2临床研究中观察到的数据一致。研究中没有发现新的安全性结果。repatha治疗组最常见的不良事件(> 5%)包括肌痛、鼻咽炎、肌肉痉挛、关节痛、肢体疼痛、疲劳、头痛和背痛。这项研究的完整数据将提交给未来的科学会议。

安进R&D公司的执行副总裁肖恩博士说，由于副作用，许多高胆固醇血症患者不能耐受有效剂量的他汀类药物。来自严格设计的gauss-3研究的发现进一步证实了先前gauss研究的结果，同时巩固了repatha的临床证据集，作为不能通过饮食和他汀类药物充分降低ldl-c的患者的创新治疗选择。

Pcsk9抑制剂是一种单克隆抗体，其靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9(pcsk9)的蛋白质，可降低肝脏清除血液中低密度脂蛋白胆固醇(ldl-c)的能力，ldl-c被认为是心血管疾病(cvd)的主要危险因素。Pcsk9抑制剂为抗ldl-c提供了一种全新的治疗模式，被认为是继他汀类药物(如立普妥、佐科尔)之后降脂领域最大的进步。

在这一轮R&D的竞争中，研华的repatha(evolocumab)和赛诺菲/雷根龙的praluent(alirocumab)处于领先地位，辉瑞的bococizumab略落后，诺华、罗氏和默克正在努力追赶。有趣的是，在美国市场，安进repatha处于领先地位，但赛诺菲却在冲刺阶段史无前例地花了6750万美元购买了加速审核券，将praluent的审核期从正常的10个月缩短到6个月，从而超过了安进。但在其他市场，安进仍领先赛诺菲。

到目前为止，repatha已经获得美国、28个欧盟成员国、日本、澳大利亚和科威特的批准，其他国家对repatha的监管审查正在进行中。