{药品信息}辉瑞新药tafamidis获突破性疗法认定 治疗罕见心肌病

今天，辉瑞公司宣布，一种新药tafamidis获得了美国食品和药物管理局颁发的突破性治疗认证，用于治疗甲状腺素运载蛋白心肌病患者。

辉瑞公司的新药他脒被认为是罕见心肌病的突破性治疗方法

经甲状腺素心肌病是一种罕见的与进行性心力衰竭相关的致命疾病，通常不能正确诊断。这种疾病的发病率还不清楚，估计不到1%的人患有这种疾病。目前这种病还没有批准的药物，患者的平均预期寿命从确诊到现在只有3到5年。

他脒是一种正在研究中的专门针对这种罕见疾病的药物。2012年，塔法米斯在欧盟和美国被授予孤儿药资格。2017年5月，fda发布了tafamidis的快速认证。此外，2018年3月，日本厚生劳动省向tafamidis颁发了sakigake资格(先锋资格)。

辉瑞公司的新药他脒被认为是罕见心肌病的突破性治疗方法

▲tafamidis的分子结构式

这一突破性疗法得到了TAFMIDIS三期临床试验结果的支持。在这个3期临床试验中，研究人员招募了441名患者。第一组每天口服20毫克他脒，第二组每天口服80毫克他脒，第三组服用安慰剂。本研究的主要目的是比较服用他脒和安慰剂长达30个月的患者在全因死亡率方面是否存在与心血管事件相关的住院差异。结果表明，塔法米斯显著降低了这两项指标。

辉瑞全球产品开发和罕见疾病部高级副总裁兼首席开发官布伦达·库珀斯通博士说:“这一突破性疗法是向前迈出的重要一步，为患有罕见致命疾病的甲状腺素运载蛋白心肌病患者提供了一个潜在的新治疗方案。我们期待通过这一快速流程与美国食品和药物管理局合作，满足医疗需求未得到满足的患者的需求。”

我们期待着这一突破性疗法的早日推出，以挽救罕见致命疾病患者的生命。

参考文献:

[1]美国食品和药物管理局授予他脒类药物突破性治疗称号，用于治疗甲状腺素运载蛋白心肌病患者

[2]无锡制药-显著减少死亡，近3年的大规模研究证实了辉瑞新药的功效

原标题:辉瑞的新药被认为是治疗罕见心肌病的突破性疗法