{药品信息}小药企也有大突破 FDA授予Rhythm肥胖药突破性药物资格

为了确定新药的安全性和有效性，往往需要大量的研究、较长的周期和更多的研发投入。所以，只有赛诺菲、诺和诺德这样的制药巨头才能承担得起高昂的研发成本和漫长的研发周期，而小型制药公司往往会避开这样的研发项目。fda的“突破疗法”是美国政府为了加快一些治疗前景好的药物的审批程序而设立的。“突破疗法”是制药公司向fda申请的，一旦获得资质，就可以进入快速审批渠道。在当今日益激烈的医药市场竞争中，任何一家医药公司都知道其中的好处。然而，不幸的是，美国食品和药物管理局以前没有对任何代谢和内分泌产品颁发“突破性疗法”的资格。近日，波士顿一家小制药公司节奏制药(Rhythm Pharmaceutical)打破僵局。

名为setmelanotide的肥胖药物获得了美国食品和药物管理局授予的“突破性药物”资格。目前setmelanotide处于二期临床试验，主要针对pomc基因缺陷导致的肥胖。Pomc是阿片类黑皮质素，可抑制食欲，加速能量代谢，是黑皮质素受体激动剂的靶点。节奏制药公司仍在进行这种药物对抗普拉德-威利综合征的二期临床试验。普拉德-威利综合征，又称肌肉紧张-性腺机能减退-肥胖综合征，新生儿难以进食，两岁后开始无节制进食，导致肥胖、糖尿病等疾病，智商低于普通人，主要是15号染色体遗传缺陷所致。

辉瑞和奥博资本去年夏天向节奏制药投资了4000万美元，该公司成立于2010年，此后一直相对低调。基思·戈特迪纳是默克R&D公司的前员工，他于2011年被聘为该公司的首席执行官。截至2012年底，rhythm Pharmaceuticals已经筹集了总计7300万美元。

Gottesdiener说，pomc基因缺失患者的mc4通路异常，会导致暴饮暴食和肥胖。Rhythm Pharmaceuticals很高兴setmelanotide获得了fda的突破性治疗认证，公司将与fda密切合作，尽快推动该药的研发和审批。