{药品信息}杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕！

2016年3月4日-美国食品和药物管理局最近表示，它拒绝了一种由ptc开发的用于治疗Duchenne肌营养不良症的药物ataluren。这个结果无疑是对ptc的严重打击。根据fda给出的理由，该药物在对比试验中未能达到理想的疗效。而这个消息也导致公司股价下跌。

此前，ptc在两项关于ataluren治疗Duchenne肌营养不良的临床研究中失败，但该公司一直试图说服美国食品和药物管理局分析现有数据，以确定ataluren治疗患者的合适亚组。现在看来，ptc的努力应该是白费了。相关行业人士指出，除非ptc进行新的三期临床研究，否则fda几乎不可能改变主意。然而，面对三期临床研究的高成本，亚特兰大能否达到预期仍是未知数。

事实上，美国食品和药物管理局的决定对ptc的打击远远超过美国市场。随着美国食品和药物管理局最终关闭了亚特兰大，欧洲的欧洲药品管理局也可能会加大对ptc产品的审计力度。2014年，美国药品管理局批准加速批准一种ptc药物。此外，ptc已在许多欧洲国家上市，用于治疗Duchenne肌营养不良症。这条消息公布后，德国上周率先采取措施，取消了对药品价格的补贴。预计其他国家的管理部门也会采取行动。

杜兴肌营养不良一直是各大药企眼中的雷区。Ptc并不是唯一一家在这个领域失败的生物医药公司。此前，来自biomarin的酮类药物drisapersen被fda拒绝。由另一家公司sarepta开发的Eteplirsen目前正在接受fda最严格的审查。另一方面，杜氏肌营养不良作为一种罕见的疾病，患者最初会出现运动障碍。随着疾病的发展，患者最终会死于疼痛，市场上迫切需要治疗或缓解这种疾病的药物。因此，fda对这方面的药物要求如此严格，以至于有些患者不敢相信。

什么是杜兴肌营养不良症？

杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传病，主要发生于男孩。据统计，世界上每3500个新生儿中就有一个患有这种疾病。患者在学龄前会因骨骼肌退化而出现肌肉无力或萎缩，导致行走不便。当你7岁到12岁左右，你会完全丧失行走能力，通常会在20多岁时死于肌肉无力和肺部无力。在医学领域对这种疾病没有有效的治疗方法。杜氏肌营养不良症，一种危害人们健康的疾病。