周一,随着国际罕见病日的到来,各大媒体对罕见病的治疗和药物研发给予了关注,这再次引起了公众对这类疾病迫切需要的“孤儿药”和医疗保障的关注。根据国家食品药品监督管理局官网,上周发布的《关于实施优先审批解决药品注册申请积压问题的意见》明确规定,临床优势明显的药品可以享受优先审批注册申请,在列举的代表性疾病中,罕见疾病赫然列名。

{药品信息}罕见病急需“孤儿药” 将优先审评审批

据了解,罕见病也被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(who)的定义,罕见病患者人数占总人口的0.65%。~1%.疾病。根据各自国家的具体情况,世界各国对罕见病的鉴定标准存在一定差异。虽然我国对罕见病没有明确的定义,但世界上确诊的近7000例罕见病中,80%与遗传缺陷有关。在中国,大约每1000到2000名儿童中就有一名因遗传而患有这种疾病。典型疾病有白化病、渐冻病、瓷娃娃病。

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与各种各样的“孤儿病”相比,这种疾病所需的药物很少。目前我国罕见病总人口约1680万人,95%的人没有治疗手段。品种稀缺,价格昂贵,导致很多人将罕见病药物称为“孤儿药”。以“注射用酰亚胺酶”(又名斯尔赞)为例。是国内唯一能有效治疗高雪氏病的药物。价格23000元/瓶左右。患者每月至少需要花费20万元,光是支出一年就高达200万元。

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在如此高的支出下,一方面国内药企以利润低为由不愿意生产孤儿药,另一方面国内也没有国家罕见病医疗保险。据《羊城晚报》报道,虽然国内医学界和科学界,包括政府相关专家学者都在大力推进我国罕见病立法,但全国人大代表、安徽大学教授孙连续十年对罕见病的防治提出了建议和意见,但由于没有官方对罕见病的定义,没有国家扶持政策,没有医疗保险报销,罕见病的治疗处于三无状态。基于以上原因,国内大部分药企不愿意安排孤儿药研发,国外批准的孤儿药很难进入国内,也很难进入罕见病患者治疗,因为医保无法报销。

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鉴于罕见病缺乏国家医疗保险,许多地方出台了新政策来填补空白。据悉,浙江、青岛等地已将苯丙酮尿症、戈谢病所使用的药物纳入医疗保险,多方分担患者的药费;上海还建立了罕见病名录,并设立了罕见病门诊,方便患者就医;云南近日宣布,患有遗传性代谢性传播疾病的儿童,可向云南省第一人民医院遗传诊断中心申请出生缺陷干预援助;此外,复旦大学附属中山医院也宣布成立垂体瘤患者协会等组织...

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此外,根据《意见》的要求,对临床急需、市场紧缺或具有明显临床价值的药品,包括境内外销售的创新药物、转入国内生产的创新药物、先进的制备技术和创新的治疗方法,以及在重大疾病防治中具有明确临床定位的中药(含民族药),将优先审批。艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、恶性肿瘤、儿童用药、老年人特殊及多种疾病也包括在内,共17种。

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