{药品信息}Cell：新型激素asprosin如何发挥潜在的疾病疗效

2016年4月18日，新生儿progeroid综合征(nps)是一种罕见的遗传性疾病，患者体内会堆积脂肪。到目前为止，科学家们还不清楚这种疾病的发生。原因；在最近发表在国际期刊《细胞》上的一篇研究论文中，贝勒医学院的研究人员揭示了该疾病的主要机制，相关研究将对改善新生儿早衰和2型糖尿病患者的健康产生巨大影响。

早在2013年，研究人员就发现了这种罕见的疾病。当时，研究人员对整个基因组和外显子进行了测序，以找到原因。研究者chopra长期致力于能量代谢紊乱的研究。在这项研究中，研究人员发现了导致新生儿过早衰老的特殊基因突变。然而，这些突变导致疾病的原因目前尚不清楚。后来，研究人员在实验室进行了相关研究，发现这些突变可以抑制患者体内一种未知激素的产生，这种叫asprosin的激素似乎是由脂肪产生的，当它循环到肝脏时，会引导肝脏将葡萄糖释放到血液中。然而，体内asprosin水平异常低的nps患者通常不能完成上述过程，身体通常表现出低血糖和胰岛素水平低。

与asprosin水平正常的个体相比，高血糖和高胰岛素水平的肥胖/糖尿病个体倾向于具有较高的asprosin激素水平。基于这一信息，研究人员决定开发一种能够抵抗asprosin的抗体，即利用特殊的抗体来中和asprosin，这个过程称为免疫隔离，可能有助于降低患者肝脏释放的葡萄糖水平，从而促进胰腺细胞释放较少的胰岛素。

为了检验这一理论，研究人员用新研制的抗体治疗糖尿病小鼠，发现单剂量抗体可以将小鼠体内的胰岛素水平调节到正常水平。如果对小鼠进行长期治疗，小鼠的胰岛素耐受性将完全恢复。

研究员chopra说，这项研究为我们解释了整个过程。我们从这种罕见的遗传病(新生儿早衰)入手，然后利用患者信息发现了一种新的激素，这种激素可以靶向治疗影响很多人的疾病；如果糖尿病患者对阿司匹林抗体的反应与糖尿病小鼠相同，那么这项研究可能有助于科学家开发一种新的糖尿病治疗方法；这篇论文的另一个亮点是，它可以帮助科学家清楚地分析人类罕见遗传疾病后期的机制。