{药品信息}Baxalta向FDA提交A型血有病新药Adynovate扩大适应症申请，用于儿科患者

2016年2月26日-baxalta最近宣布，已向fda提交补充生物制品许可证(sbla)，寻求批准12岁以下A型血液疾病儿科患者和围手术期患者。

Adynovate是一种新的聚乙二醇化重组抗血友病因子，是唯一一种循环半衰期延长的重组凝血因子viii(rfviii)。此前，adynovate于2015年11月获得fda批准，用于青少年(12岁以上)和成人A型血液病患者的预防性治疗(减少出血频率)、按需治疗和出血控制。

与未修饰的抗血友病因子相比，adynovate在血液中持续时间更长，服药间隔时间更长。Adynovate将为治疗A型血液疾病和减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，adynovate也是第10个获准上市的重组因子viii。

Adynovate sbla是根据一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心iii期临床研究的数据提交的。本研究包括73名之前接受过治疗的12岁以下患有严重a型血液病的青少年，研究了阿地尼酯在预防性治疗和出血事件治疗中的止血效果、安全性和免疫原性。数据显示，研究达到了主要终点，没有患者产生针对adynovate的抑制性抗体。此外，未报告与治疗相关的严重不良事件。超过70%(72.7%)的患者接受了adynovate治疗(n=66)，无关节出血，近40%(37.9%)的患者实现了零出血事件。在本研究中，adynovate治疗组的平均年出血率(abr)为2.0，与成人A型血液病患者的临床研究数据一致。

此外，adynovate sbla的提交还包括另一项iii期研究的数据，该研究包括15名需接受手术治疗的严重a型血液病患者，并评估了adynovate在围手术期止血中的疗效和安全性。结果表明，adynovate在围手术期实现了止血控制，达到了研究的主要终点。

A型血液病是由X染色体连锁的凝血因子ⅷ数量和分子结构异常引起的隐性出血性疾病，多见于男性。它通常是由于体内缺乏第八因子引起的，可导致关节点反复出血，导致严重的关节损伤。