{药品信息}Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝

2016年3月25日-囊性纤维化(cf)治疗领域的全球领导者vertex最近在拓展英国市场方面遭遇挫折。英国药物成本和疗效管理部门nice拒绝了其囊性纤维化药物Orkanbi，尽管Orkanbi可以有效降低患者的住院率。

囊性纤维化(cf)是一种罕见的危及生命的遗传病。f508del突变是cf最常见的病因，约占所有患者的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一个针对f508del突变双拷贝的囊性纤维化患者的联合疗法，由kalydeco(ivacaftor)和lumacafter组成。囊性纤维化跨膜传导调节因子(cftr)基因的突变导致cftr蛋白的功能缺陷或缺失，cftr蛋白通常调节细胞膜的离子转运。当细胞膜的离子转运中断时，某些器官粘液包被的粘度会增加。囊性纤维化的主要特征是呼吸道粘液积聚，导致呼吸困难和反复感染。

名为traffic and transport的三期临床试验数据显示，orkambi可显著增强患者的肺功能——每秒用力呼气量(fev1)增加2.6-4.0个百分点，肺部急性加重减少30%-39%。

然而，nice拒绝将orkambi纳入指南草案，因为它极其昂贵，不符合当前的医疗保险标准。

目前英国约有2750例囊性纤维化患者携带f508del突变的双拷贝，这是orkambi针对的患者群体。目前使用orkambi一年的治疗费用为10.4万英镑。此外，那些符合orkambi治疗标准的囊性纤维化患者需要在服用orkambi的同时接受常规治疗。

Nice认为，尽管orkambi可以提高囊性纤维化患者因病情突然恶化而住院的频率，但其对改善肺功能的作用有限。

与单独的常规治疗相比，患者的每qaly(质量调整生命年)费用将从21.8万英镑增加到34.9万英镑。尼斯评估中心负责人表示，与orkambi给患者带来的好处相比，成本太高，必须承认英国的国民健康保险制度是有限的资源，所以一分钱一分货必须“物有所值”。

Orkambi去年获得美国食品和药物管理局的批准，成为vertex转型过程中最重要的产品。这次公司在英国碰壁了，真是太可惜了。罕见病药物惊人的售价通常是导致药企与药品监管和保险部门发生冲突的主要原因。未来如何解决这个问题，值得业内人士深思。