{药品信息}FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI511治疗罕见病视神经脊髓炎（NMO）的孤儿

2016年3月9日-英国制药巨头阿斯利康(astrazeneca)及其全球生物制剂研发部门medimmune最近宣布，fda已授予抗cd19单克隆抗体medi-551治疗视神经脊髓炎(nmo)和视神经脊髓炎谱系疾病(nmosds)的孤儿药地位。Medi-551由medimmune开发，目前处于iib临床阶段，用于治疗nmo和nmosd。

在美国，孤儿药是指用于不到20万病人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度最大。除了7年的市场垄断期，还有减税免税等一系列其他优惠政策。

视神经脊髓炎(nmo)是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性炎性脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经，造成严重损害。这种疾病可导致严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题以及神经性疼痛。目前还没有批准治疗nmo的药物。有限的流行病学数据显示，nmo的流行率约为十万分之五，女性多于男性。

研究表明，抗水通道蛋白-4 (aqp4)的抗体产生于nmo和nmosd患者，这些抗体在nmo的发病机制中起着关键作用。Medi-551可以直接靶向并消耗产生这些抗体的细胞。

关于medi-551:

Medi-551是一种人源化单克隆抗体，它以高亲和力结合cd19蛋白。这种蛋白质在多种b细胞上表达，包括一种叫做浆细胞的特殊b细胞。研究表明，在这些浆细胞中产生的自身抗体aqp4-ab(或nmo-igg)在nmo的发病中起着关键作用。Medi-551可直接结合浆细胞表面的cd19蛋白，并耗尽这些浆细胞。目前，medi-551正在进行一项全球临床试验，以研究nmo和nmosd的潜在治疗方法。此外，medi-551已用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的二期临床治疗。