{药品信息}Herantis制药公司CDNF获得EMA治疗ALS的孤儿药地位

2015年3月31日-欧洲药品管理局(ema)的孤儿药物产品委员会(comp)授予信达雅制药有限公司重组人大脑多巴胺神经营养因子(cdnf)治疗肌萎缩性侧索硬化(als)的孤儿药物地位。

这种积极的选择强调两个方面。信天翁公司首席科学官亨利·胡图恩博士解释说，首先，作为一种真正毁灭性的疾病，als迫切需要新的治疗方法；其次，基于科学数据，我们得到了一个合理的假设:cdnf将为als患者带来巨大的利益。尽管仍需要多年的努力，但获得孤儿药的地位是我们开发als新疗法的一个重要里程碑。

Als可导致控制随意肌的神经元逐渐丧失，导致肌肉僵硬、无力、言语和吞咽困难，最后呼吸困难。大多数患者死于呼吸衰竭。这种疾病的根本原因可能涉及遗传，但大多数病例的病因尚不清楚。仍然缺乏有效的治疗。

虽然als是一种罕见的疾病，但它是一个重大的社会挑战。信天达公司pekka simula表示，欧洲每年新增确诊运动神经元疾病病例14万例，经济负担80亿欧元。我们将尽最大努力开发cdnf作为未来肌萎缩侧索硬化症患者的一种新的治疗选择。

一种在欧盟获得孤儿药地位的药物需要具备以下特征:一是研制治疗罕见病的药物(发病率小于万分之五)；其次，至少早期的临床前数据表明，该药物可能会给患者带来益处，并且该药物带来的改善超过了目前可用的治疗方法。获得孤儿药地位后，开发公司仍需进行临床研究，以确定该药物的安全性和有效性。然而，孤儿药地位可以为药物开发提供利益和激励机制，如降低成本、科学建议和延长销售排除期。

关于cdnf

脑多巴胺神经营养因子Cdnf是一种全球获得专利的神经保护和神经营养蛋白。临床前开发项目表明，该蛋白在帕金森病(pd)的几个临床前模型中是有效的。她正在为第一个cdnf治疗帕金森病的人类临床研究做准备，同时，她正在开发als的临床前治疗。

在包括慢性毒理学研究在内的临床前研究中，cdnf显示了安全性。Cdnf保护和再生产生多巴胺的细胞，这表明它具有改变pd的潜力，并且对pd的非运动症状有效。在als疾病模型中，cdnf显著增加存活时间并减少症状。这些结果表明，cdnf可以解决帕金森病和肌萎缩侧索硬化症未满足的临床需求。Cdnf是基于赫尔辛基大学生物技术研究所的马特·萨尔马教授领导的研究。