{药品信息}柳暗花明？BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据

2016年4月22日-著名罕见病药物开发公司biomarin最近吃了不少苦头。公司的一些产品发展一直不尽如人意。先是公司研发的治疗Duchenne型肌营养不良的药物被fda否决，然后公司研发的药物临床研究结果受挫。公司迫切需要一场胜利来鼓舞士气。幸运的是，本周，该公司宣布其对bmn270基因疗法治疗血友病A的i/ii期临床研究获得了阳性数据。

在这项临床研究中，研究人员招募了8名严重血友病A患者进行治疗，其中6人接受了高剂量药物治疗。这些患者的凝血因子ⅷ水平不同。两名患者的凝血因子viii水平增加了50%以上。其中5例患者凝血因子ⅷ水平升高5%以上。这些高剂量治疗组的患者已经从重度变为重度或轻度。

然而，尽管这种效果令人印象深刻，但也发现患者体内丙氨酸氨基转移酶的水平有所增加，这表明该药物的毒性需要进一步研究。

Bmn270是一种通过腺病毒载体传递凝血因子ⅷ的基因疗法。研究人员认为，这种疗法可以帮助因子ⅷ基因缺乏的患者长期提高因子ⅷ的水平。其实目前市面上的血友病药物很多，其中百健公司的凝血因子ix alprolix和长效因子viii药物eloctate是最好的。此外，诺和诺德、拜耳等公司在这一领域都有自己的主要产品。然而，巴马林认为基因治疗将是新一代血友病治疗的最佳选择。

目前bmn270已获得欧美孤儿药认证。该临床研究的发表也为该药物的进一步开发提供了保障。

细胞疗法和基因疗法几乎同时进入制药行业的视野。然而，这两种疗法的命运却截然不同。最近几个月，包括蓝鸟在内的许多基因治疗先驱都遭受了重大损失。此外，以fda为代表的监管机构对这种疗法的安全性仍有疑问。所以，基因疗法这种很有前途的疗法，还需要克服很多困难，才能真正脱胎换骨，成为医疗行业的明星。