{药品信息}安进新一代降脂药PCSK9抑制剂Repatha获日本批准

该药物适用于家族性高胆固醇血症(fh)患者和心血管事件高危且对hmg-coa还原酶抑制剂(他汀类)反应不足的高胆固醇血症患者。在日本，repatha是由amgen astellas biopharma公司开发的，该公司是amgen和日本制药公司Anstalai的合资企业。

目前，尽管存在治疗方案，但日本仍有许多高脂血症患者未能达到低密度脂蛋白胆固醇治疗的目标，这突出表明需要其他更有效的治疗方案。repatha的上市标志着日本降脂领域的一个重大里程碑，将满足日本广大高脂血症患者远未满足的医疗需求。

来自三期临床项目的数据显示，通过在背景降脂治疗(包括他汀类药物)中加入repatha，repatha可有效降低低密度脂蛋白胆固醇(ldl-c)水平。对日本高危心血管疾病患者进行的关键三期汤川-2研究结果显示，与安慰剂相比，在研究的10-12周内，每2周皮下注射140毫克或每4周皮下注射420毫克瑞巴他联合阿托伐他汀可将ldl-c水平从基线水平降低67%-76%。此外，在日本纯合子家族性高胆固醇血症(hofh)患者中进行的一项全面、开放标记、单组iii期taussig研究的数据显示，repatha治疗可使ldl-c水平降低约23%。

Pcsk9抑制剂是一种单克隆抗体，其靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9(pcsk9)的蛋白质，可降低肝脏清除血液中低密度脂蛋白胆固醇(ldl-c)的能力，ldl-c被认为是心血管疾病(cvd)的主要危险因素。Pcsk9抑制剂为抗ldl-c提供了一种全新的治疗模式，被认为是继他汀类药物(如立普妥、佐科尔)之后降脂领域最大的进步。

在这一轮R&D的竞争中，研华的repatha(evolocumab)和赛诺菲/雷根龙的praluent(alirocumab)处于领先地位，辉瑞的bococizumab略落后，诺华、罗氏和默克正在努力追赶。有趣的是，在美国市场，安进repatha处于领先地位，但赛诺菲却在冲刺阶段史无前例地花了6750万美元购买了加速审核券，将praluent的审核期从正常的10个月缩短到6个月，从而超过了安进。但在其他市场，安进仍领先赛诺菲。

目前，赛诺菲也在日本迅速推动普拉特的临床发展。去年7月，赛诺菲宣布在日本进行的第三阶段奥德赛-日本研究取得成功。这项研究是在伴有高风险心血管事件的高胆固醇血症和杂合子家族性高胆固醇血症(hefh)患者中进行的。普鲁恩被添加到标准护理中(包括他汀类药物)。数据显示，经过24周的快速治疗后，患者的ldl-c水平比基线水平平均下降了64%，达到了研究的主要终点。