{药品信息}礼来/阿斯利康口服BACE抑制剂AZD3293进入阿尔茨海默关键III期临床开发

2016年4月11日——阿斯利康(AstraZeneca，azn)和礼来公司(eli lilly)最近宣布，阿尔茨海默病(ad)药物azd3293的关键ii/iii期临床研究药物苋菜红将继续向iii期推进。

苋菜研究独立数据监测委员会在完成既定的中期安全性分析后，建议研究继续向前推进。此外，双方还宣布，azd3293的新三期临床研究黎明将按原计划启动。这项研究将在轻度老年痴呆症患者中进行，并将评估azd3293的疗效和安全性。患者招募将于2016年第三季度开始。

Azd3293是一种口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶(bace)抑制剂，目前正在研究用于治疗早期阿尔茨海默病(ad)。许多专家认为，疾病早期的药物治疗可能是成功治疗ad的关键。Ad疾病的特征是大脑中淀粉样斑块(由β淀粉样蛋白组成)的积聚。Bace是一种与β-淀粉样蛋白形成有关的蛋白酶。bace的抑制有望防止淀粉样斑块的形成，并最终减缓疾病的进展。Azd3293是一种有效的口服选择性小分子bace抑制剂。在第一阶段的研究中，已经证明azd3293可以显著且剂量依赖性地降低阿尔茨海默病患者和健康志愿者脑脊液中β淀粉样蛋白的水平。

阿斯利康和礼来在2014年达成战略联盟，共同开发azd3293(或ly3314814)并将其商业化。根据协议条款，礼来将向阿斯利康支付高达5亿美元的研发和监管里程碑费用，双方将平均分担azd3293的研发和商业化成本，以及该药物的全球净收入。礼来将领导临床试验，并与阿斯利康神经科学创新部门的科学家合作，而阿斯利康将负责azd3293的生产。随着azd3293进入三期临床开发，礼来将向阿斯利康支付里程碑式的1亿美元。

几年前，强生/辉瑞的单克隆抗体bapineuzumab和礼来的单克隆抗体solanezumab均在三期临床试验中失败，这两种药物的R&D投资均超过10亿美元，这对ad新药研发领域是一个非常沉重的打击。Bace抑制剂是另一种很有前途的新方法，在ad新药研发的舞台中心取代了单克隆抗体。目前，默克公司(Merck & amp；Co)是bace抑制剂领域的领导者，其实验药物mk-8931的第一批iii期临床数据预计将于2017年左右获得。

阿尔茨海默病(Alzheimer's disease，ad)是一种进行性发展的致命神经退行性疾病，其特征是认知和记忆功能恶化，日常生活能力逐渐下降，出现各种神经精神症状和行为障碍。阿尔茨海默病是阿尔茨海默病最常见的形式，约占阿尔茨海默病病例的60%-80%。根据阿尔茨海默氏病协会的数据，全球约有4400万人患有阿尔茨海默氏病，每年的医疗费用已达2000亿美元。鉴于目前ad的治疗选择仅限于疗效较差的对症药物，预计2030年ad患者总数将达到7500万，2050年将达到1.35亿，治疗费用将达到1.2万亿美元。