{科研}震撼！光控基因编辑器有望关闭致癌基因

人为什么会得癌症？人体携带原癌基因。原癌基因受到外界物理或化学致癌物的刺激，就癌变了，人得了癌症。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。

切断原癌基因，是否意味着人不会得癌症？

理论上，这确实是一个可行的方案。现有技术中的基因编辑主要是利用crispr基因编辑系统实现的。Crispr基因编辑系统可以删除或替换活细胞的任何标记基因。最近，麻省理工学院的研究人员增加了一个额外的控制层，可以通过系统的反应光实现对基因编辑的精确控制。

有了这个新系统，研究人员只需要用紫外光照射目标细胞，就可以编辑基因。这种控制方法可以帮助科学家更详细地研究细胞和遗传物质如何影响胚胎发育和遗传疾病。甚至可以准确的关闭肿瘤细胞中的癌基因。

光敏，实现精确控制空之间的时间和节点

麻省理工学院电子工程和计算机科学学院的科学家、麻省理工学院科赫研究所癌症综合研究员sngeeta bhatia说:“这种转换器的优势在于它可以实现对时间和空节点的精确控制。

麻省理工学院医学工程与科学研究所博士后Piyush jain建立了一种利用光控制rna干扰的方法，即将小股rna传递到细胞中，暂时阻断特定基因。Jain受到启发，将同样的技术应用到crispr编辑器中。

crispr对基因的编辑是一个复杂的过程，需要一个短链rna引导核酸内切酶cas9到一个特定的基因区域，然后在cas9的作用下切割基因。细胞的dna修复胶重新连接两个已建立的端口，从而长时间删除一小段基因，使其无效。

为了制造crispr感光系统，研究人员对cas9进行了改造，使其只有在接收到特定波长的光时才具有剪切能力。麻省理工学院团队决定采用不同的方法来引导rna片段达到光敏性。Bhatia说，在未来，人们将更容易通过转移改进的导向rna片段来编译靶细胞，以达到制造光敏cas9的目的。

“除了增加一个光激活保护器，你不需要任何东西，”她解释道。"这一尝试使系统更加模块化."为了使导向rna具有光敏性，麻省理工学院的研究小组制作了一种"保护物"--一种dna序列，它能光解化学键形成骨架。这些脱氧核糖核酸片段可以根据需要与不同的导向核糖核酸结合，从而防止核糖核酸与其他目标基因连接。

当研究人员用365纳米波长的光照射目标细胞时，保护性dna被分成几个较小的片段，核糖核酸脱落，并与标记基因结合，导致cas9核酸内切酶切割这一点。

临床上，有望治愈皮肤癌

研究人员说，通过这项研究，他们可以利用光来控制绿色荧光蛋白的基因编辑，用来编辑这种蛋白的两个基因通常在细胞表面和一些癌细胞中过度表达。

“如果这个方案可行，你可以针对不同的靶序列设计保护序列，”巴蒂亚透露。“我们设计了不同的保护器来对抗不同的基因，结果显示它们都可以被光活化。”

“crispr-cas9是一项强大的技术，可以帮助科学家研究基因如何影响细胞活动。”佐治亚理工学院生物工程助理教授詹姆斯·达尔曼认为，这一重要步骤将实现对转基因的精确控制。因此，本研究为科学界实现许多基因编辑的推广和优化提供了一个非常有用的工具。

精确控制切割时间可以帮助研究人员研究疾病不同阶段的细胞活动，从而在适当的时候关闭一个基因来治愈疾病。Bhatia实验室正在努力实现这一技术在临床医学中的应用。其中，目前很有可能关闭皮肤癌中的癌基因，因为皮肤很容易暴露在紫外线下。

目前，该研究已获得路德维希分子肿瘤学中心、玛丽-德和皮埃尔·卡西米尔-兰伯特基金会、科赫研究所等的投资。该团队仍致力于“通用保护器”的研究，适用于任何指导rna片段，避免了每个rna需要设计一个保护器的缺陷，并能抑制crispr-cas9同时与多个靶标连接。人们相信，通过研究人员的努力，这项技术最终将导致临床治疗和改善人们的生活。